L’assaig exigeix freqüents visites al centre mèdic, situat a Madrid, per al control de possibles efectes adversos, per la qual cosa els criteris d’inclusió i exclusió són essencials per garantir que els objectius de l’assaig es compleixin.
Tirasemtiv és un fàrmac activador de la troponina ràpida del múscul esquelètic desenvolupat pel laboratori Cytokinetics. En el model animal d’ELA, el ratolí SOD1, mostra una millora en el desenvolupament d’activitat física en els ratolins tractats amb el fàrmac.
En un estudi multicèntric, aleatori controlat amb placebo, doble cec, fase IIb, va fallar a mostrar benefici per a l’objectiu principal que era la caiguda en l’escala funcional d’ELA (ALSFRS). No obstant això, sí que es va observar una menor caiguda de la funció respiratòria que es va mostrar estadísticament significatiu. Donada la importància de l’afectació respiratòria en la supervivència en l’ELA aquest resultat és prometedor.
Podeu veure els criteris d’inclusió i exclusió en l’estudi fent clic aquí.
Text escrit per l’Equip de la Unitat Multidisciplinar d’ELA (UFELA) de l’Hospital Universitari de Bellvitge
Tirasemtiv és un fàrmac activador de la troponina ràpida del múscul esquelètic desenvolupat pel laboratori Cytokinetics. En el model animal d’ELA, el ratolí SOD1, mostra una millora en el desenvolupament d’activitat física en els ratolins tractats amb el fàrmac.
En un estudi multicèntric, aleatori controlat amb placebo, doble cec, fase IIb, va fallar a mostrar benefici per a l’objectiu principal que era la caiguda en l’escala funcional d’ELA (ALSFRS). No obstant això, sí que es va observar una menor caiguda de la funció respiratòria que es va mostrar estadísticament significatiu. Donada la importància de l’afectació respiratòria en la supervivència en l’ELA aquest resultat és prometedor.
Podeu veure els criteris d’inclusió i exclusió en l’estudi fent clic aquí.
Text escrit per l’Equip de la Unitat Multidisciplinar d’ELA (UFELA) de l’Hospital Universitari de Bellvitge
